Durante un año, Nadine Walter y Rik Beekman impulsaron en Países Bajos una campaña de micromecenazgo hasta reunir un millón de euros para el tratamiento de su hija Muk, de cinco años. Creían haber alcanzado la meta, pero la alegría duró poco. La farmacéutica estadounidense Ultragenyx les ha comunicado que la terapia costará en realidad 3,5 millones de euros.
«Es muy difícil de encajar. Hemos luchado tanto, con tanta gente, para reunir ese millón», lamenta la madre en declaraciones recogidas por el diario belga Sudinfo. A la familia le faltan todavía 2,5 millones, y ahora quiere llevar su petición de ayuda a Bélgica.
Muk padece el síndrome de Sanfilippo, también conocido como demencia infantil. Esta enfermedad genética impide al organismo fabricar una enzima indispensable, de modo que los desechos se acumulan en el cerebro y provocan un deterioro progresivo. Sin tratamiento, la niña podría perder todas sus capacidades y no llegar a cumplir los 15 años.
Una terapia que no cura, pero frena la enfermedad
El tratamiento es una terapia génica que se administra en Estados Unidos. No curará a Muk, pero podría frenar de forma considerable el avance de la enfermedad, alargar su esperanza de vida entre 15 y 20 años e incluso permitir que haga progresos cognitivos. La terapia ya cuenta con la autorización de las autoridades sanitarias estadounidenses y podría estar disponible a mediados de noviembre. Para la familia, cada día cuenta.
Muk cumplirá seis años en enero, y los primeros signos de deterioro pueden aparecer entre los cinco y los ocho años. Por ahora, la niña todavía puede caminar, comer, beber, bailar y disfrutar de la compañía de otros niños. «Sin tratamiento, Muk se irá perdiendo a sí misma poco a poco. Ya no podrá ser esta niña con todas sus cualidades», explica su madre.
«Incluso un donativo de un euro puede marcar la diferencia»
Lejos de rendirse, los padres confían ahora en que la ayuda llegue también desde Bélgica. «Qué bonito sería ver que la solidaridad supera las fronteras», dice Nadine. Lo dice pensando en la ola de generosidad que despertó en ese país la pequeña Pia, una bebé con atrofia muscular espinal cuya familia reunió en 2019 cerca de dos millones de euros en pocos días para pagar su medicamento.
Su esperanza es repetir lo que ya lograron con el primer millón, que salió de muchas aportaciones pequeñas. «Incluso un donativo de un euro puede marcar una gran diferencia. Así es como conseguimos reunir el primer millón», insiste.
La madre sueña ahora con subirse a un avión junto a su hija para que reciba el tratamiento antes de que la enfermedad avance. Las donaciones se canalizan a través de la fundación Stichting Muk, creada por la familia para costear la terapia.
Durante un año, Nadine Walter y Rik Beekman impulsaron en Países Bajos una campaña de micromecenazgo hasta reunir un millón de euros para el tratamiento de su hija Muk, de cinco años. Creían haber alcanzado la meta, pero la alegría duró poco. La farmacéutica estadounidense Ultragenyx les ha comunicado que la terapia costará en realidad 3,5 millones de euros.. «Es muy difícil de encajar. Hemos luchado tanto, con tanta gente, para reunir ese millón», lamenta la madre en declaraciones recogidas por el diario belga Sudinfo. A la familia le faltan todavía 2,5 millones, y ahora quiere llevar su petición de ayuda a Bélgica.. Muk padece el síndrome de Sanfilippo, también conocido como demencia infantil. Esta enfermedad genética impide al organismo fabricar una enzima indispensable, de modo que los desechos se acumulan en el cerebro y provocan un deterioro progresivo. Sin tratamiento, la niña podría perder todas sus capacidades y no llegar a cumplir los 15 años.. Una terapia que no cura, pero frena la enfermedad. El tratamiento es una terapia génica que se administra en Estados Unidos. No curará a Muk, pero podría frenar de forma considerable el avance de la enfermedad, alargar su esperanza de vida entre 15 y 20 años e incluso permitir que haga progresos cognitivos. La terapia ya cuenta con la autorización de las autoridades sanitarias estadounidenses y podría estar disponible a mediados de noviembre. Para la familia, cada día cuenta.. Muk cumplirá seis años en enero, y los primeros signos de deterioro pueden aparecer entre los cinco y los ocho años. Por ahora, la niña todavía puede caminar, comer, beber, bailar y disfrutar de la compañía de otros niños. «Sin tratamiento, Muk se irá perdiendo a sí misma poco a poco. Ya no podrá ser esta niña con todas sus cualidades», explica su madre.. «Incluso un donativo de un euro puede marcar la diferencia». Lejos de rendirse, los padres confían ahora en que la ayuda llegue también desde Bélgica. «Qué bonito sería ver que la solidaridad supera las fronteras», dice Nadine. Lo dice pensando en la ola de generosidad que despertó en ese país la pequeña Pia, una bebé con atrofia muscular espinal cuya familia reunió en 2019 cerca de dos millones de euros en pocos días para pagar su medicamento.. Su esperanza es repetir lo que ya lograron con el primer millón, que salió de muchas aportaciones pequeñas. «Incluso un donativo de un euro puede marcar una gran diferencia. Así es como conseguimos reunir el primer millón», insiste.. La madre sueña ahora con subirse a un avión junto a su hija para que reciba el tratamiento antes de que la enfermedad avance. Las donaciones se canalizan a través de la fundación Stichting Muk, creada por la familia para costear la terapia.
La pequeña Muk, de cinco años, sufre el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad genética rara que destruye poco a poco el cerebro
Durante un año, Nadine Walter y Rik Beekman impulsaron en Países Bajos una campaña de micromecenazgo hasta reunir un millón de euros para el tratamiento de su hija Muk, de cinco años. Creían haber alcanzado la meta, pero la alegría duró poco. La farmacéutica estadounidense Ultragenyx les ha comunicado que la terapia costará en realidad 3,5 millones de euros.. «Es muy difícil de encajar. Hemos luchado tanto, con tanta gente, para reunir ese millón», lamenta la madre en declaraciones recogidas por el diario belga Sudinfo. A la familia le faltan todavía 2,5 millones, y ahora quiere llevar su petición de ayuda a Bélgica.. Muk padece el síndrome de Sanfilippo, también conocido como demencia infantil. Esta enfermedad genética impide al organismo fabricar una enzima indispensable, de modo que los desechos se acumulan en el cerebro y provocan un deterioro progresivo. Sin tratamiento, la niña podría perder todas sus capacidades y no llegar a cumplir los 15 años.. Una terapia que no cura, pero frena la enfermedad. El tratamiento es una terapia génica que se administra en Estados Unidos. No curará a Muk, pero podría frenar de forma considerable el avance de la enfermedad, alargar su esperanza de vida entre 15 y 20 años e incluso permitir que haga progresos cognitivos. La terapia ya cuenta con la autorización de las autoridades sanitarias estadounidenses y podría estar disponible a mediados de noviembre. Para la familia, cada día cuenta.. Muk cumplirá seis años en enero, y los primeros signos de deterioro pueden aparecer entre los cinco y los ocho años. Por ahora, la niña todavía puede caminar, comer, beber, bailar y disfrutar de la compañía de otros niños. «Sin tratamiento, Muk se irá perdiendo a sí misma poco a poco. Ya no podrá ser esta niña con todas sus cualidades», explica su madre.. «Incluso un donativo de un euro puede marcar la diferencia». Lejos de rendirse, los padres confían ahora en que la ayuda llegue también desde Bélgica. «Qué bonito sería ver que la solidaridad supera las fronteras», dice Nadine. Lo dice pensando en la ola de generosidad que despertó en ese país la pequeña Pia, una bebé con atrofia muscular espinal cuya familia reunió en 2019 cerca de dos millones de euros en pocos días para pagar su medicamento.. Su esperanza es repetir lo que ya lograron con el primer millón, que salió de muchas aportaciones pequeñas. «Incluso un donativo de un euro puede marcar una gran diferencia. Así es como conseguimos reunir el primer millón», insiste.. La madre sueña ahora con subirse a un avión junto a su hija para que reciba el tratamiento antes de que la enfermedad avance. Las donaciones se canalizan a través de la fundación Stichting Muk, creada por la familia para costear la terapia.
