Los ensayos clínicos son esperanza y puerta de entrada, no último recurso. “Cuando un paciente viene a consulta y le ofrecemos un ensayo, a veces nos contesta: ‘¿Tan mal estoy?’. Y es lo contrario: el ensayo es una oportunidad única de tratamiento”, explica Sergio Ramos, especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz (Madrid). Lejos de ser una última opción, la también hematóloga Pilar Giraldo, del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza, explica que esta herramienta es además, en muchos casos, “una puerta de entrada a tratamientos innovadores y un motor para que la medicina siga avanzando”.. Seguir leyendo
Los ensayos clínicos son una herramienta para acceder a tratamientos inéditos y un motor para que la medicina avance. España lidera esta disciplina en la UE. Estos son tres ejemplos
Los ensayos clínicos son esperanza y puerta de entrada, no último recurso. “Cuando un paciente viene a consulta y le ofrecemos un ensayo, a veces nos contesta: ‘¿Tan mal estoy?’. Y es lo contrario: el ensayo es una oportunidad única de tratamiento”, explica Sergio Ramos, especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz (Madrid). Lejos de ser una última opción, la también hematóloga Pilar Giraldo, del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza, explica que esta herramienta es además, en muchos casos, “una puerta de entrada a tratamientos innovadores y un motor para que la medicina siga avanzando”.. En esencia y sin entrar en tecnicismos, un ensayo clínico es un estudio en el que se evalúa si un nuevo medicamento, o una combinación de ellos, es más eficaz que el tratamiento estándar. Pero antes de llegar a los pacientes, detalla Pilar Giraldo, los fármacos han pasado por distintas fases de laboratorio que garantizan unos mínimos de seguridad: “Solo entonces se prueban en personas reales. Y hay un comité de ética: no se puede plantear un ensayo con un tratamiento peor del que existe. Por tanto, no hay coste de oportunidad”.. España, el país más activo de la UE en ensayos. 2025. En 2025, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios autorizó 962 ensayos clínicos en España, el primero de la UE en esta materia y con un crecimiento ininterrumpido los últimos 10 años.. Captación multinacional. Con un total de 758 autorizados, España también se sitúa entre las primeras naciones en captación de ensayos clínicos multinacionales.. Tipos de ensayos. De entre todos los ensayos autorizados, el 40% se realizaron en oncología, el récord europeo en esta área terapéutica. Le siguen los relacionados con el sistema inmunitario (10,5%), sistema nervioso (6,9%), cardiovasculares (6,2%) y tracto respiratorio (4,4%).. Enfermedades raras. Un 22,5% de las investigaciones que se realizaron en España estaban centradas en enfermedades raras.. Fuente: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Una esperanza ante las enfermedades raras. Los ensayos clínicos –España es líder en la Unión Europea (UE), con 962 procedimientos autorizados en 2025, según datos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios– son una vía para explorar alternativas médicas en enfermedades donde las opciones son muy escasas. Es el caso del síndrome de Richter, una patología rara que se da cuando un linfoma, de la noche a la mañana, se vuelve agresivo y de crecimiento rápido, una complicación que ocurre en el 5%-10% de los pacientes. La dificultad aquí no es solo la baja incidencia: “Tiene el hándicap añadido de un pronóstico muy adverso con el tratamiento estándar, que es quimioterapia, con una supervivencia de cuatro a seis meses”, señala Sergio Ramos, uno de los especialistas que ha conducido este ensayo.. “Por desgracia, la investigación llega menos a esas enfermedades; hay más interés por las crónicas y las más prevalentes. Mejorar las opciones de los primeros tratamientos es una necesidad no cubierta”. Sergio Ramos Especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz (Madrid). En este ensayo se han probado unos anticuerpos llamados biespecíficos. “Son un tipo de inmunoterapia que usa el sistema inmune del paciente para atacar el tumor. Lo que hacen es aproximar una célula tumoral al linfocito y facilitan esa sinapsis, que el cuerpo se defienda”, explica Ramos. Estos fármacos no son nuevos: ya se usan en otras enfermedades hematológicas, pero hasta ahora no se habían probado en el síndrome de Richter. “La paciente está muy contenta. Estuvo dispuesta a participar y ahora está libre de tratamiento, se incorpora al trabajo ya”, dice el especialista. Y reivindica: “Por desgracia, la investigación llega menos a esta clase de enfermedades; hay más interés por las crónicas y las más prevalentes. Por eso, mejorar las opciones en primeros tratamientos es una necesidad no cubierta”.. Ensayos como oportunidad única y segura. La lógica de estos ensayos se repite en otras patologías. En el mieloma múltiple, otra enfermedad hematológica que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea, el estudio que se ha realizado en el Hospital Universitario Quirónsalud Madrid ha combinado moléculas nuevas con tratamientos previos. “Son fármacos muy potentes antitumorales que no solo prolongan la supervivencia, sino que mejoran la calidad de vida al reducir la necesidad de transfusiones de sangre en el paciente de este cáncer”, resume Carmen Martínez Chamorro, jefa del servicio de Hematología del centro. Los datos, indica la especialista, hablan de una mejora significativa en la supervivencia. “Incluso hay pacientes con remisiones prolongadas de la enfermedad tras múltiples líneas de tratamiento fallidas”, apostilla.. “Por suerte, muchos pacientes que participan en ensayos entienden que están accediendo a terapias innovadoras desarrolladas tras años de investigación». Carmen Martínez Chamorro Jefa del servicio de Hematología del Hospital Universitario Quirónsalud Madrid. Que los ensayos clínicos ofrezcan acceso a tratamientos nuevos e inéditos y que, en algunos casos, curen por completo al paciente, habla de su utilidad real; no son un recurso marginal. De hecho, muchas veces anticipan la medicina que está por venir. “El quid de la cuestión es que los ensayos son una oportunidad en la que siempre prima la seguridad. Por suerte, muchos pacientes participantes entienden que están accediendo a terapias innovadoras desarrolladas tras años de investigación”, explica la especialista.. Sin embargo, el acceso no depende solo de la disponibilidad de los avances. Influye el sistema sanitario en sí y la información disponible. “Aún falta mucha cultura entre pacientes y médicos. ¿Es fácil participar en ensayos? Depende de dónde vivas, del médico que tengas, de la red de especialistas disponible y de su implicación”, retoma Ramos. E influye el modelo de financiación. Los fármacos en investigación suelen estar cubiertos por los promotores del estudio, lo que reduce la carga para el sistema sanitario. Aun así, la decisión final es siempre del paciente: “Hay gente que dice: ‘Me pongo lo que tenemos, que es más seguro”, reconoce este especialista.. España como referente. Los doctores consultados coinciden en que, en España, la participación en los ensayos es alta. “En Hematología somos referente mundial. Muchos laboratorios internacionales hacen sus ensayos aquí”, apunta Ramos. La hematóloga Martínez Chamorro coincide en esa idea: la presencia de centros con experiencia y buen reclutamiento hace que la industria confíe en España para crear nuevos fármacos. Un reflejo de esta capacidad lo ejemplifican las cifras de participación que manejan los grupos hospitalarios, como Quirónsalud, con 1.500 ensayos clínicos activos en 2025. Eso permite a los pacientes acceder antes a terapias en desarrollo y a los médicos familiarizarse con ellas antes de su llegada al sistema estándar.. “Los ensayos están estrictamente controlados y, en muchos casos, ofrecen un seguimiento más exhaustivo que la práctica clínica habitual. pero es necesario hacer pedagogía”. Pilar Giraldo Especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza. Pero el fenómeno no es uniforme en todas las enfermedades. En la mielofibrosis, una enfermedad rara y crónica, no existen posibilidades de remisión. ”No se puede curar”, explica la doctora Pilar Giraldo, que ha conducido un ensayo en torno a esta patología, también hematológica y que afecta a la médula ósea y altera la producción de sangre. En esta situación, los ensayos clínicos son el único asidero para mejorar la calidad de vida del que lo sufre. “Lo que se pretende con el tratamiento que hemos probado es que mejore la fibrosis y el tamaño del bazo, y que el paciente no tenga anemia”, esboza Giraldo. Algunos fármacos testados ya han demostrado mejoras clínicas claras: “Pacientes sin anemia, sin transfusiones, con buena tolerancia y sin efectos adversos relevantes”, prosigue.. Pese a los avances tangibles que demuestran los ensayos clínicos, pervive el caballo de batalla de la concienciación, el mismo con el que el doctor Ramos abría este artículo. Giraldo asegura: “Muchos piensan: ‘Voy a ser un ratón de laboratorio’. Y no es así”. Y resalta una idea fundamental, un quitamiedos: “Los ensayos están estrictamente controlados y, en muchos casos, ofrecen un seguimiento más exhaustivo que la práctica clínica habitual. Pero es necesario seguir haciendo pedagogía”.
